Los bebés que son tratados en los primeros meses de vida tienen una mayor probabilidad de tener un tratamiento exitoso. Eso es porque a medida que pasa el tiempo, el bebé está expuesto a más gérmenes. La aparición de una infección en un bebé con IDCG puede reducir la efectividad del tratamiento.

TCMH

El tratamiento estándar actual para la IDCG es el trasplante de células madre hematopoyéticas, o TCMH, también conocido como trasplante de médula ósea. En el TCMH, los médicos toman células sanas formadoras de sangre de un donante y las colocan en su bebé. Las células formadoras de sangre se reproducen y le proporcionan a su hijo un sistema inmunitario funcional.

El TCMH es un proceso de meses que requiere una hospitalización prolongada. Una vez en el hospital, el bebé se someterá primero a una serie de pruebas y otros procedimientos para prepararlo para el TCMH. Es importante destacar que los médicos determinarán quién es la mejor opción para proporcionar células formadoras de sangre para el TCMH. El bebé también recibirá medicamentos para reducir la posibilidad de infección.

A continuación, el bebé se someterá al tratamiento como tal (TCMH). Después del TCMH, el bebé se someterá a meses de monitoreo del sistema inmunitario para determinar si el TCMH tuvo éxito. Con el TCMH, puede haber una serie de complicaciones y, a veces, debe repetirse.

Su plan de salud podría definir a qué centro de trasplante puede acudir o usted puede elegir dónde desea que se realice el procedimiento. De cualquier manera, hay preguntas cruciales que debe hacerles a los médicos de trasplante para que comprenda: el nivel de experiencia que los médicos tienen con TCMH, y específicamente con IDCG; el papel que el aislamiento tendrá en el proceso; sus responsabilidades en el proceso, y el tiempo general que tomará completar el proceso de trasplante.

Terapia génica

La terapia génica es otro tratamiento, pero aún se encuentra en las etapas de ensayos clínicos. En ensayos clínicos, los médicos aún están experimentando la mejor manera de perfeccionar el tratamiento para que pueda aprobarse para su uso habitual.

En la terapia génica, los médicos extraen las células madre que tienen una copia incorrecta del gen del bebé y colocan una copia corregida del gen en esas células. Luego vuelven a colocar las células en el bebé. Las células con el gen corregido hacen copias de sí mismas y crean un sistema inmunitario en el bebé.

Actualmente, la terapia génica solo está disponible para IDCG-ADA, IDCG ligada al cromosoma X e IDCG por deficiencia de ARTEMIS.

PEG-ADA

Si su bebé tiene IDCG-ADA, también puede usar la terapia PEG-ADA, un tratamiento enzimático administrado a un niño a través de inyecciones que deben administrarse al menos mensualmente. La enzima estimula el sistema inmunitario del bebé. Este tratamiento es solo temporal y se debe buscar un tratamiento a más largo plazo.

A medida que explora los tratamientos y comienza su viaje con la IDCG, asegúrese de guardar copias en papel de todos los resultados de las pruebas de su bebé y otros materiales relacionados con la salud. El mantenimiento de registros es importante para el futuro de su bebé.