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Wenn ein Kind innerhalb der ersten Lebensmonate diagnostiziert und behandelt wird, bevor es zu einer schweren Infektion kommt, liegt die langfristige Überlebensrate bei mehr als 90 %. Mit frühzeitiger Behandlung sollten die meisten Kinder mit SCID in der Lage sein, ihr eigenes funktionierendes Immunsystem zu entwickeln. Die beste Behandlungsmethode für ein Kind mit SCID hängt von mehreren Faktoren ab, einschließlich der SCID-Form, dem Gesundheitszustand des Kindes und den Empfehlungen des Arztes.

Die meisten Säuglinge mit SCID werden mit einer HSZT, einer Knochenmarktransplantation, behandelt, die zu einem neuen Immunsystem führt, das in der Lage ist, Infektionen zu bekämpfen. Bei der HSZT entnehmen die Ärzte einem Spender gesunde blutbildende Zellen, die sich zu einem gesunden Immunsystem entwickeln können, und setzen sie einem Kind ein. Die Spenderzellen statten das Kind mit einem Immunsystem aus.

Eine weitere, weniger verbreitete, aber vielversprechende Behandlungsmöglichkeit ist die Gentherapie, die sich derzeit in der klinischen Testphase befindet. Bei der Gentherapie entnehmen die Ärzte einem Kind defekte blutbildende Zellen, korrigieren den Defekt und setzen die korrigierten Zellen dem Kind wieder ein. Die korrigierten Zellen versorgen das Kind mit einem funktionierenden Immunsystem.

Eine dritte Behandlung, die Enzymersatztherapie, kann nur bei Kindern mit ADA-SCID eingesetzt werden. Bei der Enzymersatztherapie wird dem Kind mit SCID das fehlende Enzym regelmäßig injiziert, um das ADA-Enzym zu verstärken. Die Ergebnisse sind vorübergehend und reparieren das Immunsystem nicht dauerhaft. Letztendlich benötigen Kinder mit ADA-SCID entweder eine HSZT oder eine Gentherapie für langfristige Ergebnisse.

Im Vorfeld dieser Behandlungen beginnt ein Kind mit SCID mit der Einnahme von Antibiotika, Virostatika und Antimykotika zur Abwehr von Infektionen. Das Kind erhält außerdem eine Immunglobulintherapie oder Ig, eine Infusion von Antikörpern, die das Immunsystem des Kindes stärken soll. Das Ig wird durch menschliche Plasmaspender erworben.

Hämatopoetische Stammzelltransplantation

Die meisten Kinder mit SCID werden mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT) behandelt, die auch als Knochenmarktransplantation bekannt ist. Bei dieser Behandlung werden hämatopoetische Stammzellen von einem Spender entnommen. Die hämatopoetischen Stammzellen, die dem Spender entnommen werden, werden einem Kind mit SCID infundiert. Diese Zellen vermehren sich mit der Zeit und entwickeln ein Immunsystem für das Kind.

Gentherapie

Gentherapie ist eine experimentelle Behandlung, die derzeit für Kinder mit ADA-SCID, X-chromosomalem SCID und Artemis SCID möglich ist. Familien von Kindern, die sich für diese Therapie entscheiden, müssen sich für eine klinische Studie anmelden.

Pre-treatment Conditioning

Prior to an HSCT or gene therapy, a child may be given conditioning. Conditioning means that your child may receive chemotherapy and/or other drugs to prepare your child to receive the new stem cells.

PEG-ADA-Therapie

Für Kinder, die ADA-SCID haben, gibt es eine Behandlung namens PEG-ADA. Kindern mit ADA-SCID fehlt ein wichtiges Enzym, das die Funktion ihres Immunsystems unterstützt.