Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT)
Die derzeit akzeptierte Behandlung für SCID ist die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT). Die HSZT ist ein mehrstufiger medizinischer Prozess, der einen monatelangen Aufenthalt im Krankenhaus erfordert. Auch wenn diese Zeit stressig sein kann, denken Sie daran, dass sie nur vorübergehend ist.
Einen Spender finden
Sobald Sie sich entschieden haben, Ihr Kind mit einer HSZT zu behandeln, beginnen die Ärzte mit der Suche nach einem Spender, der am besten mit Ihrem Kind übereinstimmt. Der Spender wird hämatopoetische Stammzellen spenden, die Ihrem Baby infundiert werden. Die Proteine auf den Zellen des Spenders müssen mit den Proteinen auf den Zellen Ihres Babys übereinstimmen oder ihnen nahe kommen. Eine nähere Übereinstimmung erhöht die Chancen, dass die Transplantation erfolgreich ist.
Zu den Spenderquellen gehören: ein passender Spender unter Geschwistern, ein nicht verwandter passender Spender, ein nicht verwandter Nabelschnurblutspender oder ein halb passender Familienspender. Nachdem ein Spender gefunden wurde, muss er sich einer Prozedur zur Stammzellspende unterziehen.
Schritte vor der Transplantation
Ihr Baby wird vor der Transplantation mehreren Verfahren unterzogen, die der Transplantation vorausgehen. Die erste ist eine Untersuchung, um sicherzustellen, dass Ihr Kind gesund genug ist, um das Transplantat zu erhalten. Wenn Ihr Baby für die Transplantation bereit ist, werden die Ärzte Ihrem Baby unter Vollnarkose einen Zentralkatheter in die Brust legen, damit Medikamente, Flüssigkeiten und Blut leicht verabreicht werden können. Der Katheter ist eine Infusion und wird verwendet, wenn Medikamente über einen längeren Zeitraum, z. B. über Wochen und Monate, gegeben werden müssen.
Die Ärzte verabreichen Immunglobuline (Antikörper) als unterstützende Therapie vor der HSZT. Immunglobulin ist ein Proteinpräparat, das Antikörper aus gespendetem Blut enthält, die dem Baby helfen, Infektionen zu bekämpfen. Das Baby kann auch konditionierende Medikamente erhalten, einschließlich Chemotherapie. Die Konditionierung vernichtet die Immunzellen des Babys, um Platz für die neuen Spenderzellen zu schaffen.
Tag der Transplantation
Am Tag der Transplantation infundieren die Ärzte die Spenderzellen in Ihr Baby durch seinen Zentralkatheter. Ihr Baby wird wach sein und Sie können während des Eingriffs anwesend sein. Die Transplantation ist vergleichbar mit einer Bluttransfusion und dauert höchstens ein paar Stunden.
Ein detaillierter Einblick in die HSZT
Die meisten Kinder mit SCID werden mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSZT) behandelt, die auch als Knochenmarktransplantation bekannt ist. Informieren Sie sich auf der HSZT-Seite über die Auswahl eines Transplantationszentrums, die Suche nach einem Spender, den Ablauf des eigentlichen Verfahrens, mögliche Komplikationen und vieles mehr.
Gentherapie
Im Gegensatz zur HSZT, mit der alle Formen von SCID behandelt werden können, ist die Gentherapie auf die Behandlung eines bestimmten Gens zugeschnitten und wird bei speziellen genetischen SCID-Formen durchgeführt. Darüber hinaus befindet sich die Gentherapie noch in der klinischen Testphase und ist noch keine von der FDA (Food and Drug Administration) zugelassene Behandlung.
Bei der Gentherapie werden dem Kind hämatopoetische Stammzellen, die das fehlerhafte Gen enthalten, entnommen und in ein Labor transferiert. Im Labor fügen die Ärzte eine funktionierende Kopie des Gens in diese Zellen ein. Diese Zellen werden dem Kind wieder eingesetzt. Die korrigierten Zellen machen Kopien von sich selbst und versorgen das Kind mit einem Immunsystem.
Ein detaillierter Einblick in die Gentherapie
Gene therapy is an experimental treatment currently available for children with ADA-SCID, X-linked SCID, and Artemis SCID. Families of children who choose this therapy must enroll in a clinical trial.
There are several clinical trials now taking place at children’s hospitals throughout the United States and at the National Institute of Health.
Interessenvertretung
Nicht zuletzt sollten Sie daran denken, dass das Eintreten für Ihr Kind im Krankenhaus ein wichtiger Teil Ihrer Rolle als Elternteil ist. Obwohl die Ärzte viel von dem entscheiden, was während der Behandlung passiert, sollten Sie das Verfahren frei mit ihnen besprechen. Außerdem kann es bestimmte Situationen geben, in denen Sie sicherstellen müssen, dass das Protokoll eingehalten wird. Sie werden zum Beispiel sicherstellen wollen, dass sich das Pflegepersonal die Hände wäscht und einen Mundschutz und Kittel trägt, wenn es das Zimmer Ihres Kindes betritt, wenn Sie das mit dem Arzt besprochen haben. Denken Sie daran, dass es Ihr Recht ist, bei der Interaktion mit medizinischem Personal, einschließlich Ärzten, Folgendes zu tun:
- Stellen Sie Fragen. Wenn Sie die Antworten nicht verstehen, bitten Sie um Erklärungen.
- Äußern Sie Bedenken, die Sie bei Eingriffen an Ihrem Kind haben könnten.
- Führen Sie ein Notizbuch, um Informationen über die Pflege, den Gesundheitszustand und die Genesung Ihres Kindes festzuhalten.
Setzen Sie sich für Ihr Kind ein
SCID ist eine seltene Diagnose und die meisten Menschen wissen nichts von dieser Erkrankung. Die Eltern und Betreuer eines Kindes mit SCID werden über Jahre hinweg die Stimme dieses Kindes sein. Hier erfahren Sie mehr darüber, wie Sie der beste Fürsprecher Ihres Kindes werden.
Rayna und Kevin Hargrove, Eltern von Sohn Kai Hargrove, beschreiben, wie sie während Kais Behandlung im Krankenhaus zurechtkamen.
